Leki biologiczne pozyskiwane są z żywych organizmów. Oznacza to, że żywe komórki zostały zmodyfikowane przy pomocy biotechnologii w taki sposób, że są one w stanie wytwarzać substancję czynną wykorzystywaną w lekach biologicznych.

Otrzymane w ten sposób substancje czynne (np. białka), są zazwyczaj większe i bardziej złożone, niż substancje czynne zawarte w znanych nam dotychczas lekach chemicznych.

Prace nad lekami biologicznymi prowadzone są od początku lat 80-tych. Aktualnie biologiczne produkty lecznicze obejmują już hormony, takie jak insulina i hormon wzrostu, oraz przeciwciała monoklonalne, wykorzystywane w leczeniu wielu chorób autoimmunologicznych i nowotworów.

Leki biologiczne dzielimy na referencyjne i biopodobne.